A revisão do marco regulatório que estabelece procedimentos especiais e mais ágeis para o registro de medicamentos e aprovação de ensaios clínicos destinados a doenças raras será uma das prioridades da Segunda Diretoria da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no segundo semestre. Em entrevista exclusiva ao Futuro da Saúde, a diretora Daniela Marreco afirmou que existem oportunidades de aprimoramento na norma para ampliar o acesso dos pacientes a tratamentos.
Segundo ela, o tema deve entrar em consulta pública nos próximos meses. A expectativa da agência é melhorar o processo regulatório, as exigências para a pré-submissão e o controle de qualidade de medicamentos para doenças raras. “Temos acompanhado de perto as discussões com a sociedade civil, representantes de pacientes e também com o setor regulado. Temos também recebido muitos pedidos das empresas por aprimoramentos nesse procedimento. Sabemos que é um tema muito sensível e, por isso, requer uma discussão bastante ampliada”, disse.
Marreco assumiu a Segunda Diretoria da Anvisa em fevereiro deste ano. A área é responsável pelas atividades relacionadas a medicamentos, produtos biológicos, insumos farmacêuticos ativos (IFAs), pesquisa clínica e terapias avançadas. Desse modo, a diretoria está a cargo de agendas regulatórias consideradas estratégicas para a inovação em saúde.
Para Marreco, outro tema estratégico para ampliação do acesso deve avançar nos próximos meses. A minuta da instrução normativa que regulamenta a chamada “submissão contínua” de pesquisas clínicas está em análise jurídica e pode ser levada à Diretoria Colegiada em julho. “Essa é uma norma com potencial para ampliar as submissões de estudos clínicos no Brasil, e é isso que queremos. O objetivo é tornar o ambiente regulatório brasileiro ainda mais favorável para a realização de pesquisas clínicas”, explicou.
Essa atualização ocorre em um momento em que a pesquisa clínica ganha mais tração no país. Segundo levantamento da Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma), o Brasil subiu para a 12ª posição global de pesquisa clínica no primeiro trimestre de 2026, em parte devido às mudanças regulatórias.
Na entrevista a diretora ainda detalha os efeitos da nova Lei das Pesquisas Clínicas, as discussões regulatórias envolvendo os análogos de GLP-1 manipulados e os resultados das ações para reduzir as filas de análise da agência. Marreco também comenta os próximos passos da agência nas áreas de terapias avançadas, produtos biológicos e insumos farmacêuticos ativos (IFAs).
Confira os principais trechos da entrevista:
Em que áreas a segunda diretoria pretende avançar nesse segundo semestre?
Daniela Marreco – Um dos nossos objetivos é revisar a resolução 205 de 2017 que é a norma para as doenças raras. Temos acompanhado de perto as discussões com a sociedade civil, representantes de pacientes e também com o setor regulado. Depois desses anos de implementação da norma, já percebemos que há oportunidades de aprimoramento para facilitar e ampliar ainda mais o acesso dos pacientes a esses medicamentos.
Por que é preciso uma atualização e o que está em discussão?
Daniela Marreco – Com a experiência, vamos identificando aprimoramentos que podem ser feitos no processo regulatório. Hoje, essa norma estabelece um prazo de 60 dias para que a empresa solicite à Anvisa uma reunião de pré-submissão para poder pedir o registro de um medicamento para doença rara. Esse prazo é contado a partir da submissão em uma autoridade sanitária internacional. Então, por exemplo, se a empresa submete o dossiê à agência americana, o FDA, ela tem 60 dias para pedir essa reunião na Anvisa. O que acontece com frequência é que as empresas adquirem os direitos daquele produto internacionalmente depois que ele já foi submetido às outras autoridades e, com isso, já perderam essa janela dos 60 dias. Nesses casos, apesar de o produto ser destinado a uma doença rara, elas deixam de se enquadrar na norma e perdem os benefícios previstos, de controle de qualidade no Brasil, aos estudos de estabilidade e aos estudos clínicos. Esse é um dos aspectos que pretendemos discutir no processo de revisão. Outro ponto que merece ser debatido é justamente o controle de qualidade desses medicamentos em território nacional. Temos recebido muitos pedidos das empresas por aprimoramentos nesse procedimento e entendemos que é um ponto que merece ser discutido.
Qual é o impacto esperado?
Daniela Marreco – Pretendemos com essas melhorias realmente ampliar o acesso. Ao mesmo tempo em que mantemos a garantia da qualidade, da segurança e da eficácia e o nosso rigor na análise dos produtos para doenças raras. Sabemos que é um tema muito sensível e, por isso, tudo vai passar por consulta pública. É um tema que requer uma discussão bastante ampliada.
No âmbito das terapias avançadas, existe alguma previsão de atualização no marco regulatório? Como a diretoria tem trabalhado nessa área?
Daniela Marreco – A norma de terapias avançadas é bem recente, de 2021, e está alinhada às regras adotadas em outros países. Acredito que, nessa área, a principal necessidade é ter um monitoramento muito robusto, porque são terapias altamente inovadoras, muitas vezes voltadas para doenças raras. Ou seja, são poucos os pacientes que vão utilizar esses produtos e, por isso, precisamos fortalecer o acompanhamento dessas terapias. Isso é importante até para que os próprios dados gerados na prática, os chamados dados de vida real, possam retroalimentar o processo de registro e trazer mais robustez às avaliações. A área já conta com o mecanismo de registro com termos de compromisso, então acompanha de perto a apresentação de dados pelas empresas mesmo após a concessão do registro. É uma área que participa de todas as etapas. Faz a inspeção de boas práticas, a análise para registro e também o monitoramento.
“Se eu fosse destacar um desafio, seria a necessidade de estarmos sempre atualizados em relação ao conhecimento tecnológico, que é muito de fronteira”.
Recentemente foi anunciado o desenvolvimento de terapias gênicas no Brasil, como a terapia CAR-T da Universidade de São Paulo. Isso exige um acompanhamento muito próximo da Anvisa, para que possamos, inclusive, fazer o aconselhamento regulatório adequado, garantir o cumprimento de todas as etapas necessárias e contribuir para o sucesso desse projeto.
Quando a senhora assumiu a Segunda Diretoria, uma das prioridades era concluir a instrução normativa da pesquisa clínica. Como está o andamento desse trabalho?
Daniela Marreco – Fizemos uma reunião com representantes do setor regulado para entender quais eram as expectativas em relação à atualização dessa instrução normativa. Recebemos sugestões de todas as associações representativas, consolidamos essas contribuições e já elaboramos uma minuta final. Agora, essa minuta está em análise jurídica pela Procuradoria da Anvisa, e eu acredito que vamos conseguir levá-la para deliberação do colegiado em julho. Sabemos que essa é uma norma com potencial para ampliar as submissões de estudos clínicos no Brasil, e é isso que queremos. Isso traz muitos benefícios em termos de acesso, investimentos e geração de empregos qualificados.
O que está previsto nesta instrução?
Daniela Marreco – É uma mudança mais relacionada aos procedimentos. O setor tem chamado isso de submissão contínua. Na prática, é a possibilidade de apresentar o protocolo do estudo clínico sem todos os dados de estabilidade ou sem a validação completa da metodologia analítica. Com isso, a Anvisa pode iniciar a análise desses protocolos de forma antecipada. No entanto, o estudo só poderá ser iniciado depois que a agência receber todas as informações necessárias. Esse modelo permite antecipar o protocolo e a análise, trazendo mais agilidade ao processo, sem abrir mão da qualidade da avaliação, já que todos os dados precisam ser apresentados antes do início do estudo.
Como a nova Lei das Pesquisas Clínicas têm impactado a agência?
Daniela Marreco – Conforme o nosso relatório de dados, tivemos um aumento de 11% nas pesquisas clínicas protocoladas no Brasil no ano passado. Como a regulamentação da lei é muito recente, do final de 2025, acreditamos que esse resultado será ainda melhor neste ano. A lei gerou muito incentivo. Temos observado esse movimento não apenas entre as empresas multinacionais, que vêm ampliando a realização de estudos no Brasil, mas também entre as empresas nacionais, que têm demonstrado maior interesse em desenvolver pesquisas clínicas aqui.
A regulamentação da lei também trouxe prazos menores para a análise dos estudos. Agora são 90 dias e 15 dias para estudos estratégicos para o SUS. A Anvisa vai conseguir cumprir essa determinação?
Daniela Marreco – Esse é um desafio, mas a área tem conseguido fazer. Com a limitação da nossa capacidade operacional, algumas aprovações acabam ocorrendo por decurso de prazo, e isso fica claramente indicado no Diário Oficial. Na área de pesquisa clínica, um dos objetivos para 2026 é justamente reduzir esse tipo de aprovação. O reliance é uma ferramenta muito importante para a pesquisa clínica e tem sido bastante utilizado. Agora estamos iniciando um projeto de análise otimizada para ampliar o número de protocolos concluídos com análise efetiva e não apenas pelo vencimento do prazo. Com ela, conseguimos aumentar a interação com as empresas, esclarecer dúvidas de forma mais rápida e evitar a emissão de exigências formais. Isso permite uma maior proximidade com o solicitante do estudo, agiliza a resolução de pendências e favorece a conclusão das análises. Ainda é um projeto-piloto que vamos testar na área, mas temos uma expectativa muito positiva de que dê certo.
Outro tema importante que também passa pela segunda diretoria é a manipulação dos análogos do GLP-1. Existe alguma previsão que o tema volte à pauta das reuniões da diretoria colegiada? Como estão as discussões sobre a importação de Insumos Farmacêuticos Ativos (IFA) para esses produtos?
Daniela Marreco – Ainda não definimos a pauta da próxima reunião e eu não sei se esse tema será incluído. Enquanto não houver deliberação sobre as novas regras, continua vigente a Nota Técnica 200, que estabelece a necessidade de controle de qualidade do insumo farmacêutico ativo (IFA) em território nacional. Para que a gente tenha pelo menos a garantia da qualidade e da segurança desses produtos importados. Eu entendo que os critérios atualmente existentes são tecnicamente robustos. Garantimos qualidade, segurança e eficácia por meio do processo de registro, que é realizado rotineiramente pela agência e publicado semanalmente no Diário Oficial da União após uma análise robusta, que inclui o Cadastro de Insumos Farmacêuticos Ativos (CADIFA) e o Certificado de Boas Práticas de Fabricação (CBPF).
“Com certeza, tanto o CADIFA quanto o CBPF são ferramentas importantes para fortalecer o controle de qualidade e a segurança de qualquer medicamento. Mas a gente entende que existe espaço para aprimorar esses critérios, na linha do que vinha sendo discutido e do que foi apresentado na própria reunião do colegiado”.
Foi levantada, por exemplo, a possibilidade de discutir a certificação de boas práticas de fabricação desses fabricantes e a liberação pelo Instituto Nacional de Controle de Qualidade em Saúde (INCQS), como foi colocado nos votos.
Está previsto a realização de uma análise de impacto regulatório para essa questão?
Daniela Marreco – Nossa ideia é fazer uma análise de impacto regulatório na revisão da RDC 67, que é a norma que efetivamente trata da manipulação. Pela urgência e pela necessidade de aprimoramento dos critérios que hoje estão colocados, não houve a realização de análise de impacto regulatório neste momento. Mas ela certamente será realizada na revisão da norma que traz as regras gerais da manipulação.
As filas de análises da Anvisa, principalmente as para registro de medicamentos, historicamente são um dos principais gargalos da agência. Ano passado foi lançado um plano para a redução geral das filas. Como esse processo tem avançado?
Daniela Marreco – A grande prioridade da Segunda Diretoria para 2026 é o tratamento das filas. Esse é o principal projeto e foi a grande meta estabelecida pelo novo colegiado quando chegou à agência, no final do ano passado. Inicialmente, foi definido um plano de ação, em novembro, e a RDC 997 trouxe uma série de iniciativas voltadas para enfrentar esse passivo. Quando assumi a Segunda Diretoria, levei à deliberação da Diretoria Colegiada (Dicol) um complemento às medidas previstas na RDC 997, porque entendi que seriam necessárias ações adicionais para cumprir a meta pactuada de alcançar o prazo legal de análise até dezembro deste ano. Entre as iniciativas já implementadas estão o Procedimento de Gestão por Agrupamento (PGA) e a análise otimizada, baseada no mecanismo de reliance, em que a Anvisa aproveita avaliações realizadas por outras autoridades regulatórias. Essas medidas tiveram resultados muito positivos e, agora, estamos concentrando esforços em aperfeiçoar o próprio processo de análise. Uma das mudanças foi a redução do prazo para cumprimento de exigências pelas empresas. Antes, elas tinham 120 dias para responder e reduzimos esse prazo para 60 dias. Com isso, conseguimos receber as respostas mais rapidamente e concluir os processos em menos tempo. Essa foi uma mudança construída em conjunto com os servidores e com o setor regulado, justamente para permitir a entrega das publicações e a finalização dos processos. Temos dado continuidade a todas essas iniciativas em conjunto com as áreas de medicamentos e de produtos biológicos, para que a gente consiga entregar os resultados pactuados até o final do ano.
Quais foram os desafios encontrados nesse processo e quais os principais resultados já alcançados?
Daniela Marreco – As áreas têm dificuldades específicas, mas, se eu fosse destacar uma, seria a Gerência-Geral de Medicamentos (GQMed), responsável pela análise da parte de qualidade dos dossiês. A principal dificuldade está relacionada ao volume. É a área com o maior passivo e o maior número de petições aguardando análise, por isso também é a que tem exigido o maior número de ações para conseguir fazer as entregas. Fizemos uma mensuração no final de maio para avaliar os resultados dos primeiros cinco meses do ano. Tanto para medicamentos sintéticos quanto para biológicos, devemos publicar no final do semestre. Mas o que eu posso antecipar é que estamos observando uma tendência muito importante de aumento da produtividade. Tivemos também uma iniciativa muito recente, o Projeto Missão Registro, uma grande força-tarefa envolvendo toda a Anvisa. Conseguimos a adesão de mais de 150 servidores, que se voluntariaram para atuar na análise de processos de registro de medicamentos. Essa é uma iniciativa que começou no final deste semestre e terá continuidade no segundo semestre, em complemento às demais ações. A gente já observa, em 2026, o ano mais produtivo da história da Anvisa.
Como tem sido esse diálogo com o setor frente às novas orientações do plano?
Daniela Marreco – É uma via de mão dupla. Precisamos estar sempre próximos do setor, porque, sem esse diálogo, não conseguimos avançar nas nossas iniciativas. A própria redução do prazo para cumprimento de exigências foi muito discutida com as empresas, porque não adianta impor um prazo que seja inviável. Nosso objetivo não é indeferir processos nem dificultar o protocolo de novos pedidos na agência. Pelo contrário, queremos estimular mais registros, ampliar a disponibilidade de medicamentos e, consequentemente, aumentar o acesso. Por isso, esse trabalho precisa ser construído de forma conjunta.
Em abril, a senhora falou que menos de 50% das petições elegíveis de similares e genéricos estavam sendo efetivamente submetidas. O que ocasionou esse cenário?
Daniela Marreco – Tivemos uma primeira janela para submissão dos pedidos de análise otimizada com base em um novo procedimento. Foi criado um formulário específico para as empresas e, como ele era bastante complexo, o setor relatou dificuldades no preenchimento. Por isso, a adesão nessa primeira etapa, voltada para as petições de 2023, ficou abaixo de 50%. O retorno que tenho recebido é que as empresas devem participar mais da janela aberta para os processos submetidos em 2024. Vamos receber esses pedidos até o final de junho e, a partir daí, teremos um panorama mais claro para avaliar se houve aumento da adesão. Mas a expectativa é que tenha um aumento, porque recebemos um retorno positivo do setor. Hoje, um processo regular demanda cerca de 150 horas de análise, enquanto o processo otimizado requer aproximadamente 70 horas. É uma economia de tempo bastante significativa.
Quando o plano foi anunciado, o setor teve algumas preocupações com a possibilidade de substituição dos pedidos na fila. Como isso tem se desenvolvido?
Daniela Marreco – Já publicamos as desistências, foram 50 pedidos, portanto resultou em 50 trocas de processos na fila. Foi um número dentro do esperado, porque é muito difícil para o setor desistir de processos já protocolados. As empresas fazem esses protocolos com expectativa de aprovação. A principal preocupação que eu acompanhei por parte do setor foi em relação à previsibilidade e à transparência, porque, a partir do momento em que você altera posições na fila, perde a ordem cronológica, que é a nossa principal forma de organização. Por isso, já alinhamos com a Gerência-Geral de Medicamentos a divulgação semestral da distribuição dos processos. Os servidores receberão os seus pacotes de trabalho por semestre e toda essa distribuição será publicada no site da Anvisa. Assim, as empresas poderão acompanhar de forma totalmente transparente como está sendo feita essa distribuição por causa dessa reorganização das filas.
Além da redução das filas e dos outros temas já comentados, existem outras ações no radar da diretoria para este ano?
Daniela Marreco – Recentemente tivemos a atualização da nota de intercambialidade dos biossimilares, que foi muito importante até do ponto de vista da saúde pública, porque amplia as possibilidades de acesso e está bastante alinhada com o que outros países vêm fazendo. Agora a área tem no radar a revisão da RDC 55, de 2010, que trata do registro de produtos biológicos. O foco principal é atualizar os requisitos para registro de biossimilares. Temos observado um avanço das agências reguladoras internacionais em relação a esse tipo de produto e queremos acompanhar esse movimento, revisando também os nossos critérios. Na área de insumos farmacêuticos ativos, também está em andamento a revisão da norma do CADIFA. Há uma consulta pública na fase final de recebimento de contribuições, resultado do acompanhamento que temos feito desde a entrada em vigor da norma em que identificamos oportunidades de aprimoramento. A ideia é trazer mais eficiência para as submissões e para a análise dos dossiês de IFA. Por isso, no segundo semestre, vamos concentrar esforços na avaliação das contribuições recebidas na consulta pública, com o objetivo de publicar ainda neste ano uma nova versão da norma.
