Pais e deputados criticaram a demora na avaliação do medicamento suspenso, enquanto a Anvisa defendeu a necessidade de avançar em dados de eficácia de longo prazo
Nesta terça-feira (16), a Câmara dos Deputados realizou uma audiência pública para cobrar respostas sobre o processo de análise do Elevidys, terapia gênica para atrofia muscular de Duchenne. O uso do medicamento foi suspenso pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em julho de 2025, após a notificação de três óbitos de pacientes em outros países. Segundo a Agência, a análise está sendo feita em regime prioritário.
De acordo com João Batista Junior, gerente da Gerência de Sangues, Tecidos, Células e Órgãos, da Anvisa, a farmacêutica Roche descumpriu o termo de compromisso inicial e, num primeiro momento, não entregou dados de eficácia do medicamento de estudo de acompanhamento de longo prazo feito com pacientes participantes dos ensaios clínicos. Esses dados chegaram apenas nos últimos dois meses ao conhecimento da agência.
“Esse descumprimento do Termo de Compromisso é muito importante do ponto de vista regulatório, porque o registro do medicamento é condicional. Existe um acordo entre a Roche e a Anvisa para que se entregue esses dados anualmente, o que não foi feito”, explica João Batista, que pontua a necessidade de não se perder a governança diante de um produto complexo com riscos já detectados.
Segundo Ana Almeida, líder médica da Roche Farma Brasil, essa situação ocorreu devido a uma falha de comunicação entre a Sarepta Therapeutics, empresa norte-americana que desenvolve o produto, e a Roche, detentora do registro no Brasil. A primeira resolveu alterar o protocolo de análise de eficácia, não os produzindo nesse momento, o que só chegou ao conhecimento da Roche após a submissão do relatório incompleto para análise da Anvisa.
Diante disso, a Roche resolveu seguir com análises próprias. Segundo a líder médica, dados de eficácia nesta população de três anos foram compartilhados com a Anvisa no dia 15 de março. Na última sexta-feira (11), a Roche compartilhou a análise de eficácia referente a quatro anos de seguimento dos pacientes. “Seguimos e temos o compromisso de seguir com essas análises anuais de segurança e eficácia, inclusive, aumentando o tempo de seguimento dos estudos de 5 para 10 anos após a infusão”, afirmou na audiência.
Segundo a Agência, as evidências sobre a eficácia do Elevidys tornam-se relevantes diante de um cenário de incertezas de dados. Há indícios de que há uma tendência de declínio da função motora em pacientes tratados com a terapia após os três anos, o que precisaria de maior investigação. A farmacêutica estuda a possibilidade de realizar estudo clínico de fase 3 para o tratamento definitivo dessas incertezas, incluindo a população brasileira, com tratamento prioritário e acelerado pela Anvisa, informou o gerente.
Na audiência, pais de pacientes criticaram a inércia da agência na avaliação. Também houve um questionamento sobre a possibilidade da Anvisa autorizar provisoriamente o uso do medicamento, diante da urgência do tratamento. Em resposta, João Batista, gerente da agência, afirmou que discussões serão feitas junto à farmacêutica nas próximas semanas para avaliar caminhos possíveis, com os dados existentes. A Anvisa também informou que analisa o medicamento Givinostat como alternativa, com resultado previsto para o bimestre de julho e agosto de 2026.
Elevidys
O medicamento Elevidys obteve registro no Brasil em dezembro de 2024, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, restrita a pacientes com capacidade de andar de forma independente, entre 4 e 7 anos de idade, e critérios específicos de elegibilidade clínica e laboratorial. A aprovação exigia apresentação de dados complementares de eficácia e segurança, decisão que levou em conta “características específicas de produtos de terapia avançada, a raridade da doença e as incertezas sobre as evidências clínicas disponíveis”.
Aproximadamente 10 pacientes receberam essa terapia, que precisou ser suspensa em 2025. Nos Estados Unidos, após investigações, o Elevidys foi liberado para um público mais restrito de pacientes de 4 anos e ambuladores. Já no Brasil segue suspensa, enquanto a Anvisa analisa dados sobre casos globais. A agência reguladora europeia recusou a autorização de comercialização do medicamento com base nos desfechos primários do estudo clínico.
Essas análises apontam para lesões hepáticas em 16,5% dos pacientes expostos a essas terapias. Diante disso, o posicionamento da agência é de que é necessário reavaliar o balanço benefício-risco, o que exigiria, também, acesso a dados mais robustos sobre eficácia. Além disso, foram registrados seis eventos adversos ligados a hepatite, hepatoxicidade, sendo que metade relacionadas a uso off-label, quando o medicamento é receitado para finalidade diferente da aprovada pelo órgão regulador.
